全球用于治疗血栓的FXI siRNA竞争格局

公司FXI siRNA具备FIC潜力：截至2025年底，各种靶向FXI的治疗方式正在临床开发中，包括小分子、抗体和小核酸，目前均未获批；全球共有4款用于治疗血栓性疾病的靶向FXI siRNA候选药物正在临床开发阶段。公司RBD4059（FXI siRNA）是全球首款用于治疗血栓性疾病的临床阶段的siRNA药物。

公司管线竞争优势在于，1）抗凝效果优异，在澳大利亚进行的健康受试者1期临床试验（NCT05653037）显示，RBD4059显示出有效的剂量依赖性以及FXI蛋白活性的持续降低，50mg、150mg、400mg和600mg队列中，FXI活性相对于基线的平均最大百分比变化分别为67.5%、81.0%、85.8%和91.6%，且在第169天仍然可观察到持续效果。2）安全性强，与标准治疗相比降低了出血风险，1期实验中所有药物相关治疗出现的不良事件（TEAE）（16.7%）为注射部位反应；此外，未观察到3级或以上TEAE或与药物相关的严重不良事件（SAE）。即使抑制水平高达90%以上，也未发现出血风险增加，证实了RBD4059作为新型减少出血的抗血栓疗法的潜力。3）长效作用提升依从性，有望实现每3-6个月的低频给药方案，从而提高患者对慢性血栓疾病管理的依从性。

临床进度：公司已于2024年10月完成了RBD4059（FXI siRNA）的1期试验，2024年8月在瑞典启动用于治疗冠状动脉疾病的2a期临床试验，对照组为标准治疗加低剂量阿司匹林，目前所有患者均已完成治疗。公司预计将于2026年启动RBD4059的2b期试验，以进一步拓展新的适应症，相关实验结果拟用于支持其进入3期临床。