全球siRNA药物市场规模

◼siRNA药物具备高效低毒、疗效持久的优势。相较于传统小分和生物药，siRNA药物为代表的核酸疗法可精准沉默致病蛋白，高效降解且作用时间长，目前已成为新药开发热门方向，BD交易频出，根据弗若斯特沙利数据全球siRNA药物市场有望在2040年达到503亿美元。

◼GalNAc肝内递送平台已较为成熟，肝外递送有望迎来突破。siRNA行业先驱Alnylam开发的GalNAc肝内递送凭借递送效率极高、特异性强以及作用持久等优势，已成为肝内靶点siRNA药物的“标准答案”，如针对PCSK9、AGT、Lp(a)以及APoC3等心血管常见靶点的siRNA药物已被证明成药潜力，而针对肌肉、神经系统以及眼部等肝外器官目前仍处于研发早期阶段，目前Alnylam的C16递送平台已在阿尔茨海默病领域、Arrowhead和Wave Life Sciences在针对脂肪组织领域初步展现潜力，未来新靶点的发现与肝外递送平台将成为竞争的核心要点。◼相关标的：前沿生物、福元医药、成都先导、悦康药业、信达生物等。