
行业主要上市公司:诺诚健华(09969)、诺思兰德(430047)、传奇生物(LEGN)、药明巨诺(02126)、科济生物(02171)等
细胞与基因治疗(Cell and GeneTherapy,不包括未经基因修饰的干细胞等广义的细胞疗法),是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞,再通过外源基因的转录和翻译,改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。其作用方式一般包括:①用正常基因替代致病基因;②使致病基因失活;③导入新的或经过改造的基因。
目前,我国细胞与基因治疗上游以生物科学工具、细胞与基因治疗CRO/CDMO为主。中游细胞与基因治疗主要为细胞与基因治疗新药研发公司。下游为终端销售,包括医院、零售药店等。