
2.3细胞与基因治疗曙光初现,市场潜力巨大
CGT药临床应用前景广阔,市场预计高速增长。细胞与基因治疗(CGT)是目前生物医药领域最具前景的发展方向,按技术可分为细胞治疗与基因治疗,后者主要分为以病毒为载体的基因替代和非病毒载体的基因编辑。当前,全球已有数十款CGT品种上市,包括CAT-T细胞疗法、AAV病毒载体疗法及小核酸ASO疗法等,治疗领域以肿瘤和罕见病为主,凭借较高的靶向性和安全性拥有传统小分子和大分子药物难以比拟的优势。从已上市产品看,由KitePharma公司(吉利德旗下)研发的CAR-T细胞疗法Yescarta在2023年收入14.98亿美元,位居销售额榜首;诺华开发的AAV基因疗法Zolgensma收入12.14亿美元,位居第二,随着未来产品渗透率的不断提高,销售额有望保持增长。据Frost&Sullivan数据,2020年全球CGT市场规模为20.75亿美元,预计到2025年将激增至305.39亿美元,2020-2025E的CAGR为71.2%。
350
500%
排名
产品名称
公司
400% 250 200
300%
Yescarta
Zolgensma
Exondys51
2023年销售额
(亿美元)
14.98
12.14
5.40
类型 300 1 2 3 150
200% 100
100% 50 0
0% 4 5 6 7 8 9
Kymriah
CarvyktiAbecmaTecartusBreyanzi
Amondys45
吉利德
诺华
SareptaTherapeutics诺华
传奇生物/强生BMS/2seventybioKite
BMS
SareptaTherapeuticsSareptaTherapeutics
CAR-T细胞疗法
AAV基因疗法
ASO疗法
5.08
5.00
4.72
3.70
3.64
2.70
CAR-T细胞疗法
CAR-T细胞疗法CAR-T细胞疗法CAR-T细胞疗法CAR-T细胞疗法
ASO疗法
201620172018201920202021E2022E2023E2024E2025E
市场规模(亿美元)
YoY 10
Elevidys
2.00
AAV基因疗法
资料来源:和元生物招股书,弗若斯特沙利文,方正证券研究所
资料来源:GEN杂志,方正证券研究所 30
图表:2016-2025E全球CGT市场规模图表:2023年全球最畅销CGT疗法TOP10(含ASO疗法)