
芦可替尼为国内目前针对骨髓纤维化的唯一靶向药物。JAK2相关信号通路的异常与骨髓纤维化的发病密切相关。目前市场上的JAK抑制剂除广谱JAK抑制剂外,乌帕替尼、阿布昔替尼、氘可来昔替尼等高选择性JAK抑制剂主要针对JAK1或TYK2,而非JAK2,因此针对骨髓纤维化的有效靶向药物稀缺。目前国内获批治疗骨髓纤维化的产品仅有广谱JAK抑制剂芦可替尼一款,且该靶向药市场于2017年才开始存在。随着靶向药物渗透率的提升及其他新药的获批,未来骨髓纤维化靶向药物市场有望迎来高速增长。
一线中、高危骨髓纤维化适应症:III期研究数据表明杰克替尼相比羟基脲的SVR35指标(24周时脾脏体积较基线缩小≥35%的受试者比例)取得显著改善,可明显提高脾脏反应临床获益、改善MF相关症状,且杰克替尼组的疗效和安全性数据显著优于芦可替尼的历史数据(SVR35为72.3%vs27%,非头对头)。