GCT：产业链

研发阶段涉及多领域协同。G Ct 药物的产业链与包括小分子药物和抗体在内的传统药物不同，GCT公司需要在GCT的早期开发过程中进行基因靶点筛选和载体研发，而传统药物的早期开发涉及靶点识别和先导化合物筛选。

生产放大为主要瓶颈。生产放大是GCT生产的主要难点之一。与单抗等传统生物制剂不同，GCT的生产非标准化，企业可能使用不同的生产体系和下游工艺，导致开发中止的风险相对较高。在2016-2021年进入III期的90个GCT项目中，有12%因CMC问题而中止（而单抗仅为3%）。根据2021年CRB调查，在近150家参与调查的GCT公司中，77%将工艺开发和优化列入商业化生产的前3大挑战。

GCT生产包含三个复杂度较高的关键步骤。GCT的制备包括三个关键步骤：1）质粒制备，其是直接转染细胞或通过共转染组装病毒载体的原材料；2）病毒制备，其要用作基因传递载体，可将目的基因递送至细胞或直接输入体内进行体内治疗；3）细胞生产，主要目的是对细胞进行基因改造后扩增和纯化。