
在细胞治疗上,中国企业研究数量全球相对领先,不落下风。根据ClinicalTrials数据,截至2023年1月10日,在中国开展的CAR-T临床试验数量最多,达到320个,领先美国的288个。
以基因疗法为代表的新一代精准医疗快速兴起,对以小分子和大分子药物为主的创新药市场起到了重要的补充、迭代和开拓作用。近年来,诺华、安进、百时美施贵宝、吉利德等跨国新药研发巨头通过自研或收购方式,广泛布局基因治疗,其获得FDA和EMA批准上市的基因治疗药物持续增加,覆盖适应症不断拓展,部分重要药物已纳入美国、英国、日本等多个发达国家的医保体系。
细胞基因治疗产品有望诞生下一个百亿美元级的“重磅炸弹”。2017年可以称为CGT疗法商业化元年(排除早年上市后因疗效不佳而退市的产品)。随着CGT疗法的临床前景逐步凸显,以及CRISPR基因编辑等技术的运用,细胞和基因疗法的热度只增不减。2021年,两款CAR-T疗法在中国相继获批上市,标志着中国的血液瘤患者正式迈入细胞治疗时代,而基因疗法目前在国内进度相对较为缓慢。